Transplantes altamente arriscados de medula óssea curaram cinco crianças com um defeito genético potencialmente letal, já que aparentemente elas não produzem as proteínas que mantém a pele unida, disseram pesquisadores dos EUA na quarta-feira.
Mas uma sexta criança morreu por causa dos efeitos colaterais de uma droga usada no preparativo do transplante, e outra morreu de infecção após o transplante.
Vítimas da epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB, na sigla em inglês) têm bolhas dolorosas na pele, na boca e na garganta, causada por qualquer mínimo trauma. Isso expõe o organismo a infecções e, em alguns casos, a uma forma agressiva de câncer. Com dificuldade para engolir, muitos pacientes acabam morrendo de desnutrição crônica.
Com o novo tratamento, "houve uma melhora na cura, menos bolhas, e sua qualidade de vida foi positivamente afetada", segundo John Wagner, da Universidade de Minnesota, que participou do estudo publicado na revista New England Journal of Medicine.
Os pacientes, segundo ele, "puderam fazer coisas que não faziam antes, como andar de bicicleta ou subir num trampolim."
A doença em questão afeta 1 em cada 50 mil pessoas, e por causa dos riscos do transplante de medula óssea apenas os casos mais graves são considerados como candidatos ao procedimento, segundo Wagner.
Ele disse que, após os sete primeiros casos relatados no estudo, outras seis crianças foram submetidas ao tratamento com bons resultados.
O tratamento habitual para vítimas da doença custa 30 mil dólares por ano, e o transplante pode custar de 500 mil a 1 milhão de dólares.
